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技術平臺

概述

目前,我們正在探索并開發廣泛應用的細胞療法組合,旨在幫助患者增強免疫系統以對抗疾病。

我們研究了多種具備創新性和突破性的技術平臺,用于治療惡性血液瘤和實體腫瘤,包括自體嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)、同種異體非基因編輯細胞療法(CAR-T)、自然殺傷細胞療法(NK)和γδ T細胞療法。

核心優勢

基于三個核心研發優勢,多種候選治療藥物正在開發中:

  • 內部抗體篩選和工程能力
  • 在安全性和CMC生產方面具備潛在優勢的非基因編輯通用型CAR-T和CAR-NK的多種異體平臺
  • 利用多重裝甲策略克服實體瘤治療中遇到的挑戰,共同構建一個全面整合的細胞治療平臺
嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)

CAR-T細胞是表達嵌合抗原受體(CAR)的基因工程T細胞,CAR是一種融合蛋白,包含抗體的串聯抗原結合結構域、跨膜結構域和T細胞受體復合物的信號轉導元件三個部分。CAR抗原結合結構域尋找表達靶細胞表面抗原的腫瘤細胞,一旦CAR找到其靶標,它就會通過其細胞內模塊發出分子信號以激活CAR-T細胞,從而導致靶腫瘤細胞的破壞。

傳奇生物正在積極開發前沿的CAR-T細胞療法,以解決腫瘤學領域未被滿足的需求。

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同種異體細胞療法

我們看到了同種異體細胞療法的前景及其潛力。

我們正在探索一系列多功能工具和細胞類型,以追求真正的“現貨型”細胞療法。

CAR-γδ T細胞療法

γδ?T細胞是T細胞的一種亞型,表達γ鏈和δ鏈組成的T細胞受體(TCR)。γδ?T細胞與αβ?T的不同之處在于,它們既擁有像自然殺傷細胞NK一樣的先天免疫能力,也擁有像αβ?T細胞一樣的適應性免疫能力。此外,γδ?T細胞能夠快速浸潤組織并具有不依賴于主要組織相容性復合物(MHC)的抗癌活性,這使γδ-T有望成為“現貨型”?CAR-T療法平臺。

我們正在開發一種創新型的CAR-T設計,旨在增強CAR-γδ?T細胞在體內的持久性,以一種獨有的制造工藝,大規模培養出具備增強細胞適應性的CAR-γδ?T細胞。

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自然殺傷細胞療法(CAR-NK)

我們正在開發基于自然殺傷細胞(NK)的同種異體CAR平臺。NK細胞是人體抵御病毒感染細胞或腫瘤細胞的第一道防線。CAR-NK細胞不需要啟動并具有多種機制來引發對腫瘤的反應,這些機制不僅限于直接釋放細胞毒性顆粒、抗體依賴性細胞毒性ADCC、CAR介導的殺傷和炎癥分泌細胞因子。

NK細胞可以自然識別與細胞應激相關的特征,有助于促進靶向和消除腫瘤特異性細胞。當將NK細胞設計為表達CAR時,其抗腫瘤作用可能會更加明顯。

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非基因編輯通用型細胞療法

我們專有的同種異體CAR-T技術使用非基因編輯方法。

臨床前數據表明,這種獨特的同種異體CAR-T技術可以減少基因組干擾,并可能簡化CMC 過程。

我們不能保證研究藥物在任何國家獲得監管部門批準或是成功將其商業化。

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