• 美國FDA批準 CARVYKTI^?[西達基奧侖賽，Cilta-cel；一種靶向 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法] 用于治療接受過蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物和抗CD38單克隆抗體等四線或以上療法的復發或難治性多發性骨髓瘤 (MM) 成人患者
• CARTITUDE臨床開發計劃繼續向前推進，兩項隨機III期研究（CARTITUDE-5和CARTITUDE-6）評估Cilta-cel用于初診 MM 患者的療效
• 在第63屆美國ASH年會上展示的CARTITUDE-1長期隨訪數據繼續顯示出深度且持久的緩解
• 傳奇生物任命 Marc L. Harrison 為副總裁兼總法律顧問

當地時間2022年3月18日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式公布了2021年第四季度未經審計的財務業績。

傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示： “傳奇生物于第四季度末收獲了主要候選產品的強勁數據和近9億美元現金。這兩項成績使我們在2022年實現CARVYKTI^? 商業化和推進其他管線研發上處于強有力的地位。在該季度結束之際，我們出色的全球團隊依舊讓人印象深刻。得益于他們的敬業奉獻精神，我們的管線候選藥物在胃癌等多個治療領域都顯現出了巨大的前景。展望未來一年，我相信傳奇生物將繼續努力實現 CAR-T 的承諾。”

近期重點

? 美國FDA批準 CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，Cilta-cel）用于治療接受過免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體等四線或以上療法的復發或難治性多發性骨髓瘤 (MM) 成人患者。

? 傳奇生物及其合作伙伴楊森生物科技公司（下稱“楊森”）正在開展 CARTITUDE 臨床開發計劃，其中納入多項III期研究（前線治療），包括一項合作研究。

• CARTITUDE-4 完成入組。該項 III 期開放標簽研究旨在評估Cilta-cel用于既往接受過1-3線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節藥物）且用來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者。該項研究的目的是比較 Cilta-cel 與標準療法（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松 (PVd) 或達雷木單抗、泊馬度胺和地塞米松 (DPd) ）的療效。
• CARTITUDE-5開始入組。該項 III 期隨機、開放標簽研究旨在在未計劃接受自體干細胞移植 (ASCT) 作為初始療法的初診 MM 患者中比較硼替佐米、來那度胺和地塞米松 (VRd) 誘導后給予 Cilta-cel 和 VRd 誘導后給予來那度胺和地塞米松 (Rd) 維持治療 (NCT04923893)
• CARTITUDE-6（尚未招募；由歐洲骨髓瘤網絡發起）。該項 III 期隨機、開放標簽研究旨在在符合移植條件的初診 MM 患者中比較達雷木單抗、硼替佐米、來那度胺和地塞米松 (DVRd) 后給予 Cilta-cel 與 DVRd 后進行自體干細胞移植 (ASCT) (NCT05257083)

?在2021年第63屆美國ASH年會上，傳奇生物展示了在各種臨床環境下研究Cilta-cel的CARTITUDE臨床開發計劃的最新結果。CARTITUDE-1的兩年隨訪數據表明Cilta-cel在接受過多線治療的MM患者中持續產生深度且持久的緩解。

?2021年12月，楊森向日本厚生勞動省 (MHLW) 提交了Cilta-cel 的新藥申請。

?有關傳奇生物新型三特異性單域抗體 (VHH) CAR-T (LCAR-AIO) 的臨床前體內新數據以海報形式在ASH2021上展示（摘要編號 1700），LCAR-AIO 靶向三種抗原：CD19、CD20 和 CD22。

?傳奇生物在其美國存托股票 (ADS) 的后續公開發售中籌集到總收益約 3.45億美元。

?Marc L. Harrison于2022年1月被任命為傳奇生物的副總裁兼總法律顧問。Harrison先生在醫療保健和生命科學領域擁有 20 余年的任職經驗。他曾在 Breckenridge Pharmaceutical, Inc. 擔任副總裁、總法律顧問兼合規性負責人，并在Ipsen Biopharmaceuticals、Medco Health Solutions和WebMD擔任高級法務和領導職務。

?美國FDA于2022年2月對一項評價LB1901[一種用于治療復發性或難治性外周 T 細胞淋巴瘤 (PTCL) 或皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 成人的靶向CD4的試驗性自體CAR-T療法]的I期開放標簽、多中心臨床試驗 (NCT04712864) 實施臨床暫停。傳奇生物隨后于2022年3月1日收到了 FDA的正式臨床暫停通知函。在信函中，FDA指出暫停的原因是因為相關IND不包含美國聯邦法規 (CFR) 第21部分第312.23節要求的評估受試者風險的充分信息。

?傳奇生物根據與楊森達成的合作和許可協議條款，獲得了兩筆里程碑付款，金額達5000萬美元，以用于Cilta-cel的合作開發和商業化。

第四季度和全年財務業績截至2021年12月31日

現金狀況

截至2021年12月31日，傳奇生物約有 8.871億美元的現金及現金等價物、存款和短期投資。

收入

截至2021年12月31日第四季度的收入為3900萬美元，同比減少了180 萬美元，主要是由于這些季度期間達到不同里程碑的時間所致。

截至2021年12月31日全年收入為8980萬美元，同比增加1410萬美元，主要原因為2021財政年度達到了額外三個里程碑，以及截至 2021年12月31日全年對南京蓬勃生物科技有限公司及其關聯公司授予了某些專利的排他性許可而獲得了收入。迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入。

研發費用

截至2021年12月31日第四季度的研發費用為8650萬美元，同比增加了1960萬美元，主要是由于2021年對Cilta-cel和其他管線持續開展了研發活動。2021年的研發費用為3.133億美元，同比增加了8110萬美元。

管理費用

截至2021年12月31日第四季度的管理費用為1710萬美元，同比增加了 790 萬美元，主要是由于傳奇生物增加了促進持續研發活動以及確立商業化基礎設施要素的活動的支持管理職能。由于業務持續擴張，截至 2021年12 月31日全年的管理費用為4690萬美元，同比增加了2380 萬美元。

銷售和分銷費用

截至2021年12月31日第四季度，銷售和分銷費用為5280 萬美元，同比增加2860萬美元，主要是因為增加了Cilta-cel 發布相關商業準備活動的費用。由于業務持續擴張，截至2021年12月31日全年的銷售和分銷費用增加了5290萬美元，達到1.025 億美元，而截至2020年12 月31日全年為4960萬美元。

其他收入和收益

截至2021年12月31日第四季度的其他收入和收益為70萬美元，同比減少140萬美元，主要是由于外匯收益減少。截至2021年12月31日全年的其他收入和收益為310萬美元，同比減少300萬美元，主要是由于較低平均利率的定期存款導致利息收入減少以及政府補助減少。

其他費用

截至2021年12月31日第四季度的其他費用為220萬美元，同比增加了 190萬美元，主要是由于外匯虧損增加。截至2021年12月31日全年的其他費用為910萬美元，同比增加880萬美元，主要是由于外匯虧損和資產處置虧損。

財務費用

截至2021年12月31日全年的財務費用為90萬美元，主要由預付款利息組成，這是由合作方出資，且由該本金的本金和適用利息構成的有息借款。截至2020年12月31日全年的財務費用為420萬美元，原因在于傳奇生物于2020年6月完成首次公開發售后，發售可完全轉換為普通股的可轉換可贖回優先股（A 系列優先股）產生的財務費用。

權證負債的公允價值變動引起的虧損

截至2021年12月31日全年以公允價值計算的權證負債虧損為620萬美元，原因是通過2021年5月的私募交易向機構投資者發行的權證出現公允價值變動，其中發售日的首次公允價值為8170萬美元。截至2021年12月31日，認股權證為金融債務，公允價值為8790萬美元。

可轉換可贖回優先股的公允價值變動引起的虧損

截至2020年12月31日全年，傳奇生物報告稱，由于A系列優先股的公允價值發生變動，導致一次性非現金費用為8000萬美元。傳奇生物在全球納斯達克市場上市后，傳奇生物所有未償付的A系列優先股自動轉換為普通股，所有應計但未支付的股息以傳奇生物的普通股結算。2021年無此類公允價值變動引起的虧損，因為公司在上市后沒有未償付的優先股。

本期虧損

截至2021年12月31日第四季度凈虧損為8830萬美元，或每股0.30美元，而截至2020年12月31日第四季度為5780萬美元，或每股0.22美元。截至2021年12月31日全年凈虧損為3.862億美元，或每股1.37美元，而截至2020年12月31日全年為3.035 萬美元，或每股1.28美元。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前與楊森已成功將核心產品CARVYKTI^?推至美國FDA批準上市，并在歐洲、日本進入藥品上市審評階段，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、 “南京市引才用才示范企業金梧桐獎” 等榮譽。更多信息請訪問：www.www.svcnd.com

關于CARVYKTI^?（Cilta-cel，西達基奧侖賽）

Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI^? 的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI^?。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局提交上市許可申請，以尋求Cilta-cel的獲批， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國授予的突破性療法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。

關于CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1是一項正在進行的1b/2期、開放標簽、單臂、多中心的研究，用于評估CARVYKTI^? 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，這些患者至少接受過3線前期治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體。在參與研究的97名患者中，99%的患者對最后一線治療不耐受，88%的患者對三種類型的治療難治，這意味著他們對IMiD、PI和抗CD38單克隆抗體沒有反應，或不再有反應。正在進行的CARTUTDE-1研究用于評估CARVYKTI^?的長期療效和安全性，最近兩年的隨訪結果已經在2021年ASH年會上公布。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。據美國癌癥協會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。