? 本次ASH年會上的兩場口頭報告和五項壁報將展示西達(dá)基奧侖賽臨床開發(fā)項目的最新數(shù)據(jù)。
? 會議將展示CARTITUDE-4研究的患者報告結(jié)局(PROs)，這是一項評估既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者接受西達(dá)基奧侖賽與標(biāo)準(zhǔn)療法比較的研究。
? 會上還將重點介紹CARTITUDE-2研究中隊列A和隊列B的最新數(shù)據(jù)，該研究評估了西達(dá)基奧侖賽對既往接受過一至三線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者（隊列A）以及對既往接受過一線治療后早期復(fù)發(fā)的患者（隊列B）的安全性和有效性。

當(dāng)?shù)貢r間2023年11月2日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，將于12月9日至12日在圣地亞哥舉行的第65屆美國血液學(xué)會年會暨博覽會（American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition ，簡稱ASH）上發(fā)表兩場口頭報告和五項壁報展示，公布西達(dá)基奧侖賽CARTITUDE臨床開發(fā)項目的最新數(shù)據(jù)。

本次ASH會議上，將首次以口頭報告形式公布3期CARTITUDE-4研究的患者報告結(jié)局（PROs），該研究針對既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者，對比西達(dá)基奧侖賽與標(biāo)準(zhǔn)療法。還將以壁報形式展示CARTITUDE-4研究的最新分析結(jié)果，該研究評估患者接受西達(dá)基奧侖賽治療的療效和安全性。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：“在CARTITUDE臨床開發(fā)項目中，我們進(jìn)一步深化了對西達(dá)基奧侖賽在不同患者群體和在前線治療中安全性和有效性的理解。我們堅定履行向需求未被滿足的患者提供新治療選擇的承諾，并對我們的數(shù)據(jù)結(jié)果感到滿意，非常期待能在ASH年會上展示最新數(shù)據(jù)。”

另一場口頭報告將公布2期CARTITUDE-2研究中隊列A及隊列B的最新療效和安全性數(shù)據(jù)。該研究評估既往接受過一至三線治療后復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，或一線治療后早期復(fù)發(fā)的患者接受西達(dá)基奧侖賽治療的療效和安全性。

會議摘要列表如下：

關(guān)于CARVYKTI^?（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）
西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。
西達(dá)基奧侖賽于2019年2月獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認(rèn)定。歐洲EMA和日本PMDA分別于2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可， 9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^?。2022年12月，西達(dá)基奧侖賽新藥上市申請（NDA）獲國家藥監(jiān)局正式受理，并被納入優(yōu)先審評審批程序。

關(guān)于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標(biāo)簽、單臂、多中心研究，旨在評估西達(dá)基奧侖賽治療既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調(diào)節(jié)劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的療效。1b期研究的主要目標(biāo)是評估藥物安全性并確認(rèn)2期推薦劑量， 2期研究進(jìn)一步評估西達(dá)基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點。

關(guān)于CARTITUDE-2
CARTITUDE-2 (NCT04133636) 是一項正在進(jìn)行的2期多隊列研究，用于評估西達(dá)基奧侖賽在各種臨床環(huán)境中（隊列 A、B、C、D、E、F）的安全性和有效性。主要研究目標(biāo)是評估微小殘留病 (MRD) 陰性患者的比例。

關(guān)于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項正在進(jìn)行的國際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，評估了西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一到三線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。該研究以無進(jìn)展生存期（PFS）為主要終點。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。預(yù)計2023年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者最初沒有任何癥狀，但大多數(shù)患者是由于以下癥狀而被診斷出來的，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。

關(guān)于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1500人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^?（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

公司先后榮獲“中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新風(fēng)云榜鯤鵬獎”、“中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)”、“南京市引才用才示范企業(yè)金梧桐獎”、“《麻省科技評論》50家聰明公司”、“最具影響力創(chuàng)新療法企業(yè)TOP20”、“中國醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展成果企業(yè)”等榮譽。更多信息請訪問：www.www.svcnd.com