• 公司在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）和歐洲血液協會（EHA） 年會上公布的8個報告均展示了CAR-T細胞療法在治療不同臨床環境中的多發性骨髓瘤患者的持續領先地位
• CARTITUDE-4的首次分析數據將以口頭報告的形式在ASCO和EHA全員大會上展示，這是一項在既往接受過1-3線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中進行的3期研究
• CARTITUDE-1研究的最新數據公布

當地時間2023年5月16日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，公司將在2023年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會和歐洲血液學協會(EHA)混合大會上公布西達基奧侖賽 (cilta-cel) CARTITUDE臨床開發計劃的最新數據。會上還將公布一項在2015年由研究者發起的臨床研究LEGEND-2 (NCT03090659)的5年隨訪數據，該研究采用一種與cilta-cel 相似的CAR結構。

CARTITUDE臨床開發計劃中，首個3期研究CARTITUDE-4的首次分析已被ASCO作為最新突破摘要接受，并將在ASCO和EHA全員大會上作口頭報告。CARTITUDE-4（NCT04181827）是第一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，用于評估既往接受過1-3線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者接受cilta-cel治療與標準治療方案（包括泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）的療效比較。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“我們很高興將在會議上正式公布CARTITUDE-4的最新數據。我們持續探索cilta-cel的前線治療，這項研究結果對公司未來發展至關重要。我們也迫切希望在ASCO上公布LEGEND-2的5年隨訪數據，該研究已在2017年向國際社會證明了它可以為既往接受過多重治療的多發性骨髓瘤患者帶來可喜的結果。自那時起，我們在CARTITUDE開發計劃中，向著改變骨髓瘤患者的治療前景邁出了重要步伐，并將繼續探索管線中其他藥物在這項或其他適應癥方面的潛力。”

會上還將公布最終的CARTITUDE-1研究(NCT03548207)方案指定分析的更長期結果，該數據將在ASCO和EHA上分別以壁報和口頭報告形式分享。CARTITUDE-1是一項1b/2期研究，旨在評估cilta-cel對經過多重治療的復發或難治性多發性骨髓瘤患者的療效，其18個月隨訪數據支持了2022年2月美國食品藥品監督管理局（FDA）批準CARVYKTI^?(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel，西達基奧侖賽)上市。

LEGEND-2的5年隨訪分析數據將在ASCO和EHA上以壁報形式公布。這項首次在人體中進行的1期研究評估了LCAR-B38M CAR-T 細胞對于復發或難治性多發性骨髓瘤患者的療效。這是目前在有關會議上公布的靶向BCMA CAR-T細胞療法研究的最長隨訪數據。

以下是會議摘要的精選列表：

ASCO報告(2023年6月2-6日)

EHA報告 (2023年6月8-11日)

關于CARVYKTI^?（cilta-cel，西達基奧侖賽）

CARVYKTI^?是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI^?的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI^?。

CARVYKTI^?于2022年2月獲得美國FDA批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。2022年5月，歐盟EC授予CARVYKTI^?附條件上市許可。2022年9月，日本MHLW批準CARVYKTI?上市。cilta-cel于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，cilta-cel于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持cilta-cel的孤兒藥認定。

關于 CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、單臂、多中心試驗，旨在評估cilta-cel治療既往接受過至少三線既往治療（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調節劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的療效。在入組試驗的97例患者中，99%的患者對最后一線治療耐藥，88%為三重耐藥（即其腫瘤對IMiD、PI和抗CD38單抗無反應或不再產生反應）。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4（NCT04181827）研究是第一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，用于評估cilta-cel與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一到三線治療的復發或來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。

關于LEGEND-2

LEGEND-2是一項單臂、開放標簽、多中心的1/2期研究，旨在確定LCAR-B38M CAR-T細胞治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者的安全性和有效性。

關于LocoMMotion

LocoMMotion(NCT04035226)是一項前瞻性、前瞻性、觀察性的多國研究，用于評估復發或難治性多發性骨髓瘤患者的真實世界標準治療。這些患者既往接受過至少三線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單克隆抗體。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。預計2023年美國將有超過35,000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12,000人死于該疾病。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，cilta-cel）已于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局已正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、“南京市引才用才示范企業金梧桐獎”、“《麻省科技評論》50家聰明公司”、“最具影響力創新療法企業TOP20”、“中國醫藥高質量發展成果企業”等榮譽。更多信息請訪問：www.www.svcnd.com