當地時間2023年1月27日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，評估 CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，cilta-cel）治療復發和來那度胺難治性多發性骨髓瘤成人患者的 3 期研究 CARTITUDE-4 達到了其主要終點，即在該研究的第一個預先指定的中期分析中，該治療與標準療法相比，無進展生存期（PFS）在統計學上有顯著改善。根據臨床試驗資料監察委員會的建議，該研究已經揭盲。

CARTITUDE-4（NCT04181827）研究是第一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，用于評估CAR-T療法與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一到三線治療的復發和來那度胺難治性多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。

該研究以無進展生存期（PFS）為主要終點。次要終點包括安全性、總生存期（OS）、微小殘留病（MRD）陰性率和總緩解率（ORR）。作為CARTITUDE-4研究的一部分，將繼續對患者進行主要和次要終點的隨訪。

傳奇生物美國臨床開發副總裁Lida Pacaud博士表示：“自體CAR-T細胞療法是癌癥治療的重大突破，CARTITUDE-4突出的研究結果支持我們持續努力將這種治療方案帶給不同疾病進展階段的多發性骨髓瘤患者。”

CARTITUDE-4研究結果將提交給即將召開的醫學會議，并將用于支持與衛生當局就潛在的審批提交進行的溝通。

關于CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，cilta-cel）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 產品，使用嵌合抗原受體 (CAR) 的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以研發和商業化西達基奧侖賽。2020年8月，西達基奧侖賽獲得中國首個“突破性治療藥物”資格認證，2019年4月獲得了歐盟委員會的優先藥物 (PRIME) 指定，2019年12月被美國FDA授予突破性療法認定。美國FDA 、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月和2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，商品名CARVYKTI^?， 5月獲得歐盟委員會 (EC) 附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，用于治療成人復發或難治性多發性骨髓瘤。2023年1月20日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已將西達基奧侖賽上市許可申請（受理號CXSS2200094）正式納入優先審評審批程序。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤 (Multiple Myeloma, MM) 被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。2023年，在美國預計將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人將死于這種疾病。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^?已于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、“南京市引才用才示范企業金梧桐獎”、“《麻省科技評論》50家聰明公司”、“最具影響力創新療法企業TOP20”等榮譽。更多信息請訪問：www.www.svcnd.com