• 該申請(qǐng)基于3期研究CARTITUDE-4數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)表明與標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，主要終點(diǎn)的無進(jìn)展生存期得到了顯著改善。
• CARTITUDE-4是第一項(xiàng)3期隨機(jī)研究，用于評(píng)估細(xì)胞療法對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤首次復(fù)發(fā)后的療效和安全性。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2023年6月6日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國(guó)新澤西州薩默塞特宣布，已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）遞交了一項(xiàng)補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）。該項(xiàng)申請(qǐng)旨在擴(kuò)大CARVYKTI^?（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）的適應(yīng)癥范圍，以納入既往至少接受過一種治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：“我們致力于持續(xù)探索CARVYKTI^?在前線治療中的潛力，此次申請(qǐng)讓我們向幫助更多復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的目標(biāo)更近了一步。我們?yōu)槟軐⑷绱酥匾闹委熯x擇帶給更多患者的前景倍感振奮，并繼續(xù)與美國(guó)FDA及合作伙伴楊森緊密合作，以幫助全球多發(fā)性骨髓瘤患者。”

此次申請(qǐng)基于CARTITUDE-4研究（NCT04181827）數(shù)據(jù)，這是第一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，用于評(píng)估西達(dá)基奧侖賽對(duì)比標(biāo)準(zhǔn)治療方案（SOC）在既往接受過1-3線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。研究中的SOC包括泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）。

CARTITUDE-4研究結(jié)果已在2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上作口頭報(bào)告（摘要#LBA106），并同步發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine，簡(jiǎn)稱NEJM）上。該研究數(shù)據(jù)還將在2023年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）混合大會(huì)上作口頭報(bào)告（摘要#S100）。

今年1月，傳奇生物宣布CARTITUDE-4研究在第一次預(yù)設(shè)的期中分析達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，無進(jìn)展生存期在統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著改善。因此，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)建議對(duì)該研究進(jìn)行揭盲。

關(guān)于CARVYKTI^?（ciltacabtagene autoleucel， cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）

CARVYKTI^?是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。CARVYKTI^?的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化CARVYKTI^?。

CARVYKTI^?于2022年2月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可， 9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。cilta-cel于2019年12月在美國(guó)和2020年8月在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。此外，cilta-cel于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國(guó)FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持cilta-cel的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。預(yù)計(jì)2023年美國(guó)將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經(jīng)過治療可能會(huì)有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會(huì)復(fù)發(fā)。使用標(biāo)準(zhǔn)療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復(fù)發(fā)的患者會(huì)面臨預(yù)后不佳，治療手段受限的問題。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1000人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^?（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）于2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。2022年底，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評(píng)程序。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新風(fēng)云榜鯤鵬獎(jiǎng)”、“中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)”、“南京市引才用才示范企業(yè)金梧桐獎(jiǎng)”、“《麻省科技評(píng)論》50家聰明公司”、“最具影響力創(chuàng)新療法企業(yè)TOP20”、“中國(guó)醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展成果企業(yè)”等榮譽(yù)。更多信息請(qǐng)?jiān)L問：www.www.svcnd.com